科技日报记者 张晔
3月3日，南京传奇生物科技有限公司在宁举行媒体发布会，其自主研发的细胞治疗产品西达基奥仑赛（英文简称Cilta-cel）近日已获美国FDA批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。此前，多发性骨髓瘤尚无有效治疗手段，此次西达基奥仑赛纳被FDA批准上市，意味着原本已无生命希望的患者重新迎来曙光。同时，这也是我国首款成功获得FDA批准上市的CAR-T细胞治疗产品。
传奇生物首席科学官范晓虎博士。受访者供图
多发性骨髓瘤被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。据美国癌症协会估计，2022年美国将有超过34000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人因此死亡。
对于大多数多发性骨髓瘤患者来说，治疗是一个不断缓解和复发的循环过程，只有较少的患者经末线治疗后获得了深度缓解。许多患者在接受初始治疗后复发，并在接受免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体等主要药物治疗后预后不佳。
而西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，它使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。而BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。
作为一种结构新颖的CAR-T细胞疗法，西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。
在美国进行的CARTITUDE-1临床研究中，97名患者参与其中，蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体等治疗手段对他们已经无效。而使用西达基奥仑赛治疗后，这些患者出现了早期、深度持久的缓解，总缓解率高达98%，78%的患者获得了严格的完全缓解。
这意味着，西达基奥仑赛与其他CAR-T产品相比，不但具有独特的药物结构，而且使用安全性高且疗效极为优异。2020年8月，西达基奥仑赛已被中国国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗药物”。目前，传奇生物正在加速推进中国、欧洲、日本等地上市申请工作。
关键词： 我国自主
