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科技日报记者 叶青 通讯员 张成 范敏玲
7月18日，记者从广州市黄埔区、广州高新区获悉，位于该区的云舟生物科技（广州）股份有限公司（以下简称“云舟生物”）宣布，将投资2亿元打造全球首个“AAV超级库”，加速基因药物的临床应用。
腺相关病毒（AAV）是一种对人类没有致病性的细小病毒。在精准医疗领域，如果说基因药物是战胜疾病的“军队”，那么腺相关病毒就是运送军队抵达战场的“运兵车”。
然而，尽管AVV在基因治疗方面具备较强的发展潜力，但目前仍存在许多制约AAV在基因药物研发与临床应用的关键瓶颈。一方面，目前大多数科研机构与基因药物企业对于AAV的研究聚焦于细分领域，缺乏系统性和平台性的资源；另一方面，现有AAV衣壳的靶向性还远不能覆盖主要的人体组织，更难以靶向不同组织内的特定细胞类型。
云舟科技的技术人员使用荧光显微镜观察AAV在细胞中的转导效率。受访单位供图
针对这些关键技术瓶颈，云舟生物开发出一个将创新基因文库技术与AI深度学习技术相结合的高效AAV衣壳筛选平台，并使用非人灵长类动物来筛选验证，最大程度确保新型衣壳在人体当中应用的成功率。
“这个平台使我们能够以较低的成本，快速有效地在巨大的衣壳序列空间里筛出能高效感染各种组织的新型衣壳。”云舟生物创始人兼首席科学家蓝田介绍说，“利用该平台，我们在内部研发过程中发现了可显著提高组织靶向性的新型衣壳，例如可呈数量级提升血脑屏障穿透效率的新型衣壳、靶向递送视网膜视锥细胞和视杆细胞的新型衣壳等。”
“整个‘AAV超级库’的最终建立完成可能需要花费数年时间，但这是值得的，因为它将为蓬勃发展的基因药物领域带来巨大的价值。”蓝田表示，云舟生物打造的“AAV超级库”能够为行业提供更加系统、安全、高效、精准靶向的AAV工具，助力全球基因药物科研机构与生物医药企业加快研发进程，加速基因药物的临床应用。
据了解，云舟生物将开发一系列针对人体组织进行靶向治疗的新型腺相关病毒衣壳，并将相关序列与详细的生物分布数据整合成数据库，面向公众开放，允许非营利性免费使用和授权的商业性使用。
关键词： 临床应用
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